1922年，
班廷等人發(fā)現并提純了
胰島素，將(jiāng)其成(chéng)功應用于
糖尿病的治療，這(zhè)一發(fā)現拯救了千千萬萬的糖尿病患者，尤其是1型糖尿病患者。
全世界首個接受胰島素治療的糖尿病患者
Elizabeth Hughes的
治療前（左）和
治療後(hòu)（右）
然而，對(duì)于1型糖尿病患者來說(shuō)，隻能(néng)通過(guò)胰島素治療來維持，尚無其他任何辦法解決導緻疾病的根本問題——胰島細胞無法自己産生胰島素。
2021年10月18日，
Vertex制藥公司宣布，
一名嚴重的1型糖尿病患者在接受其名爲 VX-880 的幹細胞來源的完全分化的胰島細胞替代療法後(hòu)，實現了胰島細胞功能(néng)的“穩健恢複”，這(zhè)些恢複的胰島細胞可以讓患者調節胰島素甚至自己産生胰島素，每天的胰島素使用量減少91%，血糖控制得到顯著改善。
1型糖尿病是一種(zhǒng)代謝紊亂綜合征，這(zhè)種(zhǒng)疾病主要是由于通過(guò)免疫介導胰腺β細胞的破壞而導緻，必須使用胰島素進(jìn)行治療，因此1型糖尿病又稱爲胰島素依賴型糖尿病。1型糖尿病患者往往會(huì)出現腎病/衰竭、眼疾、心髒病、中風、神經(jīng)損傷等嚴重并發(fā)症，甚至危及生命。此外，由于患者必須通過(guò)注射胰島素進(jìn)行治療，因此經(jīng)常會(huì)出現注射胰島素導緻的血糖過(guò)低，嚴重的低血糖會(huì)導緻意識喪失、昏迷、癫痫發(fā)作，并且可能(néng)是緻命的。随著(zhe)時(shí)間的推移，患者的低血糖意識可能(néng)會(huì)受損，這(zhè)意味著(zhe)他們不再能(néng)夠感知低血糖事(shì)件的早期迹象，這(zhè)很可能(néng)危及生命。
這(zhè)名患者在大約40年确診患上了1型糖尿病，此後(hòu)一直依賴胰島素治療，在接受 VX-880 療法的前一年裡(lǐ)就(jiù)出現了5次危及生命的低血糖事(shì)件，患者在參加這(zhè)一 1/2 期臨床試驗期間，接受了目标劑量一半的 VX-880 單次輸注以及免疫抑制治療。
接受治療後(hòu)，
該患者實現了胰島細胞功能(néng)的“穩健恢複”，
這(zhè)些恢複的胰島細胞可以讓患者調節胰島素甚至自己産生胰島素，每天的胰島素使用量減少91%，血糖控制得到顯著改善。 該療法的安全性與典型的免疫抑制劑治療相似，且沒(méi)有報告與治療相關的嚴重副作用。
雖然目前僅僅有一名患者的成(chéng)功案例，但這(zhè)仍然足以證明這(zhè)一療法的可行性，這(zhè)很可能(néng)代表了一種(zhǒng)“改變遊戲規則的方法”。
Vertex 執行副總裁兼細胞和基因療法主管
Bastiano Sanna 博士表示，雖然現在說(shuō)治愈還(hái)爲時(shí)尚早，但這(zhè)些結果足以支持該療法的臨床試驗的繼續進(jìn)行，也爲未來開(kāi)發(fā)無需免疫抑制的細胞療法奠定了基礎。
關于VX-880
VX-880 是一種(zhǒng)幹細胞來源的胰島細胞替代療法，
Vertex制藥于2019年9月以9.5億美元的價格收購
Semma Therapeutics後(hòu)獲得了該療法。
該療法旨在通過(guò)爲患者提供基于供體幹細胞來源的胰島細胞産生胰島素來恢複身體調節葡萄糖的能(néng)力，從而取代胰島素注射治療和長(cháng)期護理。
據了解，Vertex制藥正在開(kāi)發(fā)其封裝胰島細胞療法，這(zhè)一療法將(jiāng)無需對(duì)患者進(jìn)行免疫抑制，并計劃在2022年向(xiàng)FDA提交臨床試驗申請。
參考資料：
https://news.vrtx.com/press-release/vertex-announces-positive-day-90-data-first-patient-phase-12-clinical-trial-dosed-vx
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