基因治療的概念是在20世紀70年代初提出來的，最初的概念是引入一個正常的基因來取代一個突變基因，雖然現在有更多的替代方法，如基因編輯和堿基編輯，但它仍然是我們高度依賴的主要策略之一。
2012年歐洲批準Glybera，這(zhè)是西方國(guó)家首個基因治療産品，也是全球首個針對(duì)基因疾病的基因治療。盡管Glylbera在商業上并不成(chéng)功，但它打開(kāi)了基因治療的大門。在随後(hòu)的幾年裡(lǐ)，一些基因治療産品陸續湧入市場，Strimvelis于2016年在歐洲獲得批準，CAR-T療法（Kymriah和Yescarta）和Luxturna分别于2017年獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準。
中國(guó)很早就(jiù)接受了基因治療，中國(guó)的第一個基因治療臨床試驗可以追溯到1991年，距離1990年美國(guó)國(guó)立衛生研究院（NIH）首次進(jìn)行基因治療僅一年。此外，中國(guó)在2003年批準了世界上第一個基因治療産品Gendicine，Gendicine是一種(zhǒng)具有p53的溶瘤腺病毒，用于治療晚期頭頸癌。第一個CRISPR臨床試驗也在中國(guó)進(jìn)行。中國(guó)的基因治療既有國(guó)際共同點，又有自己的特點。
血友病
中國(guó)血友病患病率爲每10萬人3.6人，男性患病率爲5.5/10萬，低于普遍報告的全球流行率——每10萬人10人。然而，考慮到我國(guó)人口衆多，這(zhè)是影響衆多家庭的最具影響的遺傳病之一。
1991年，在中國(guó)進(jìn)行了血友病B（HB）基因治療的臨床試驗，這(zhè)是繼美國(guó)ADA-SCID試驗後(hòu)僅一年的世界上第二次人類基因治療試驗，也是第一次人類血友病基因治療試驗。血友病A（HA）和HB是嚴重的X連鎖出血性疾病，主要影響男性。HA和HB分别由血液中因子VIII（FVIII）或因子IX（FIX）的缺陷或減少引起(qǐ)。
血友病基因治療在二十一世紀取得了迅速的進(jìn)展。然而，在我國(guó)，從1991年開(kāi)始，到現在還(hái)沒(méi)有進(jìn)一步的血友病臨床試驗。目前，clinialtrials.gov上登記有兩(liǎng)項臨床試驗，一項由天津市血液病醫院研究所發(fā)起(qǐ)，采用單劑量靜脈注射BBM-H901的AAV載體進(jìn)行HB基因治療（NCT04135300），目前正在招募3名參與者。另一項深圳市遺傳免疫醫學(xué)院發(fā)起(qǐ)，慢病毒FVIII基因修飾HSPC移植HA試驗（NCT03217032），但臨床試驗至今仍處于未招募狀态。目前，重點仍集中在基礎研究工作。
β地中海貧血
引起(qǐ)血紅蛋白β-珠蛋白鏈表達減少或消除的突變可導緻β-地中海貧血。目前，已經(jīng)鑒定出200多種(zhǒng)影響人類β-珠蛋白基因的突變。在中國(guó)，由β-珠蛋白基因内含子2的654位核苷酸C到T替換引起(qǐ)的β654地中海貧血是最常見的形式，約占β-地中海貧血病例總數的五分之一。β地中海貧血在中國(guó)南部包括廣西、廣東和海南省最爲流行。特别是在廣西，有20-31.5%的人口是地中海貧血基因攜帶者。
從美國(guó)和歐洲的臨床試驗來看，β-地中海貧血的基因治療在安全性和有效性方面(miàn)取得了巨大成(chéng)功。然而，β地中海貧血基因治療在我國(guó)尚處于起(qǐ)步階段。關于β-地中海貧血基因治療的療效，還(hái)沒(méi)有公開(kāi)的臨床數據，甚至臨床前研究的數量也非常有限。
體細胞基因編輯的臨床試驗
體細胞基因編輯通過(guò)治療遺傳病、傳染病和獲得性疾病，在體内顯示了它的潛力。基因編輯的臨床試驗從ZFN開(kāi)始，ZFN首次應用于“柏林病人”的HIV體外基因治療。ZFN的試驗現已擴展到血友病、法布裡(lǐ)病、MPS II和珠蛋白營養不良。2019年，美國(guó)FDA批準了基因編輯臨床試驗（NCT03872479），使用EDIT-101對(duì)遺傳性嚴重視網膜營養不良Leber先天性黑矇10型（LCA10）進(jìn)行體内治療，EDIT-101是第一個體内CRISPR試驗。
在中國(guó)，迄今爲止所有的基因編輯試驗都(dōu)是基于CRISPR導向(xiàng)的體外策略。來自四川大學(xué)的LU等人首次在臨床試驗中使用CRISPR敲除自體T細胞上的PD-1，目的是治愈非小細胞肺癌（NCT02793856）。根據最近公布的數據，12名患者接受自體PD-1編輯的T細胞輸注，植入PD-1陰性T細胞似乎是安全的。杭州市腫瘤醫院開(kāi)展的另一項試驗采用了相同的策略，治療晚期食管癌患者（NCT03081715）。然而，本試驗的臨床結果尚未發(fā)表，因此很難評價其安全性和有效性。最近，Xu等人報道(dào)使用CRISPR敲除HSPC中的CCR5受體基因，并將(jiāng)其移植到同時(shí)患有HIV和急性淋巴細胞白血病的患者身上。盡管沒(méi)有證據表明對(duì)HIV有治療作用，但該研究首次在人類證據中表明CRISPR至少在19個月的随訪期間是安全的，這(zhè)可能(néng)會(huì)鼓勵使用CRISPR編輯的HSPC進(jìn)行其他體外基因治療，如β-地中海貧血和鐮狀細胞疾病。
人類胚胎的基因編輯
2015年，Huang等人報道(dào)了人類胚胎中第一個CRISPR基因編輯。爲了減少倫理壓力，他們使用了三原核（3PN）合子，這(zhè)種(zhǒng)合子有一個卵母細胞核和兩(liǎng)個精子核，與植入後(hòu)的自然流産有關。他們發(fā)現CRISPR能(néng)高效切割人類胚胎中的内源性β-珠蛋白基因（HBB）。重要的是，這(zhè)項研究還(hái)表明，人類胚胎中的基因編輯遠未成(chéng)熟，已編輯胚胎的高脫靶率和嵌合體率也很高。
然而，2018年，南方科技大學(xué)的副教授賀建奎用CRISPR對(duì)人類胚胎進(jìn)行基因編輯，目的是制造基因編輯的嬰兒。這(zhè)是在科學(xué)和道(dào)德層面(miàn)上都(dōu)非常嚴重的不當行爲。他的行爲引起(qǐ)了國(guó)際社會(huì)的激烈批評，并受到政府、中國(guó)科學(xué)界和民衆的強烈譴責，改變生殖細胞將(jiāng)不可逆轉地改變人類基因庫，違反了現行國(guó)際規範和中國(guó)現行法規。最後(hòu)，他在2019年12月因此被判刑3年。顯然，有必要建立一個更廣泛的國(guó)際框架來管理人類基因組編輯。
溶瘤病毒
2003年，我國(guó)批準了世界上第一個基因治療産品Gendicine。兩(liǎng)年後(hòu)的2005年，上海三威生物科技公司開(kāi)發(fā)的另一種(zhǒng)溶瘤病毒Oncorine（rAd5-H101）被中國(guó)食品藥品監督管理局（CFDA）批準用于治療晚期鼻咽癌。然而，根據clinicaltrial.org上的公開(kāi)信息，從那時(shí)起(qǐ)，溶瘤病毒在中國(guó)的臨床試驗就(jiù)中斷了。直到2019年，三個臨床試驗才開(kāi)始積極招募。其中，有兩(liǎng)項是I期研究，旨在評估表達GM-CSF的減毒HSV-2作爲單一藥物或與PD-1抗體聯合使用的安全性和有效性（NCT03866525和NCT04386967）。OV在中國(guó)停止的臨床試驗反映出，自Gendicine以來，OV的療效一直沒(méi)有得到根本改善，直到最近。
中國(guó)基因治療企業概況朗信生物
朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家緻力于基因治療創新藥研發(fā)制造及商業化的全球化企業。公司目前關注在遺傳性疾病的基因治療領域（眼科、罕見病、單基因遺傳疾病），已有多個管線産品研發(fā)及工業化技術開(kāi)發(fā)基礎。
信念醫藥
信念醫藥創立于2016年9月，是一家集基因治療藥物研發(fā)、生産和臨床應用爲一體的高科技企業。BBM-H901注射液是信念醫藥開(kāi)發(fā)的一款AAV基因治療藥物，旨在通過(guò)靜脈給藥將(jiāng)人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因導入血友病B患者體内，從而提高并長(cháng)期維持患者體内凝血因子水平，以期達到“一次給藥、長(cháng)期有效”的治療及預防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設計采用了肝靶向(xiàng)性血清型和高效基因表達盒，目前已進(jìn)入臨床階段。
中因科技
北京中因科技是一家專業從事(shì)遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預防和基因治療藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術企業，也是國(guó)内率先進(jìn)行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業。2021年8月13日，美國(guó)食品和藥品監督管理局(FDA)已授予其在研原創新藥“重組人CYP4V2基因腺相關病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤兒藥資格認定，用于治療結晶樣視網膜色素變性(BCD)。
芳拓生物
方拓公司由泓元資本與奧博資本共同發(fā)起(qǐ)設立，公司緻力于建立具有拓展性的、規模化基因治療藥物研發(fā)平台，研發(fā)和生産高質量的、患者可負擔的rAAV載體基因治療産品，滿足全球患者一針治愈的臨床治療需求。公司産品線覆蓋眼科、血液、遺傳代謝性疾病、神經(jīng)肌肉等多個疾病領域。
紐福斯
2021年7月，眼科疾病的基因治療公司紐福斯宣布，中國(guó)首個臨床階段的眼科體内腺相關病毒(AAV)基因治療藥物NR082（NFS-01）用于ND4線粒體基因突變引起(qǐ)的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）第一階段臨床試驗在中國(guó)完成(chéng)首例患者入組及給藥。 NR082是國(guó)内首個獲得臨床試驗許可的眼科體内AAV基因治療藥物，并已于2020年9月獲得美國(guó)FDA孤兒藥認定，爲該産品加速國(guó)際化開(kāi)發(fā)奠定了基礎。
輝大基因
輝大基因成(chéng)立于在2018年，緻力于通過(guò)創新的CRISPR基因編輯技術研發(fā)單基因罕見疾病和威脅人類健康的慢性病的基因替代和基因編輯等基因治療藥物。2021年5月，輝大基因完成(chéng)4億元B輪融資。目前輝大基因擁有三大研發(fā)平台：基因編輯平台、遞送載體平台、動物模型平台。
博雅輯因
博雅輯因是一家以基因組編輯技術爲基礎，針對(duì)多種(zhǒng)疾病加速藥物研究并開(kāi)發(fā)創新療法的生物醫藥企業，在2020年10月順利完成(chéng)4.5億元人民币的B輪融資。2021年4月21日，博雅輯因宣布順利完成(chéng)4億元人民币的B+輪融資。本輪融資資金將(jiāng)被用于繼續推進(jìn)公司以基因編輯技術爲基礎的産品管線的臨床轉化，并推動公司的産業化發(fā)展。
中吉智藥
中吉智藥是一家集基因治療創新藥物的研發(fā)、生産、銷售爲一體的生物制藥企業，在基因表達調控和基因治療領域擁有超過(guò)20年的深厚底蘊，已布局多個罕見遺傳病基因治療項目。2021年10月，公司已經(jīng)完成(chéng)Pre-A輪數千萬元人民币融資，投資方爲其瑞佑康。融資款項用于推動并完成(chéng)RDEB基因治療IIT研究，以及β-地中海貧血基因治療的IIT研究。
鼎新基因
上海鼎新基因科技有限公司由生物制藥領域資深管理團隊和科學(xué)家團隊聯合創立，創始團隊均有15+年生物醫藥及基因治療相關研究經(jīng)驗。作爲一家以基因治療藥物研發(fā)爲核心的生物醫藥創新研發(fā)企業，緻力于打造國(guó)際一流的基因治療研發(fā)平台，并不斷開(kāi)發(fā)First-in-class及Best-in-class基因治療藥物。
嘉因生物
杭州嘉因生物科技有限公司（簡稱“嘉因生物”）成(chéng)立于2019年7月，位于杭州省級醫藥港小鎮，是一家緻力于面(miàn)向(xiàng)全球市場提供安全有效基因療法的創新藥企。其不僅在研發(fā)管線、技術平台等方面(miàn)具有差異化的競争優勢，在病毒生産工藝及大規模量産方面(miàn)更是具備國(guó)際領先的水平。
九天生物
九天生物醫藥（上海）有限公司（Geneception）成(chéng)立于2019年，聚焦世界前沿的基因和細胞治療領域，立足中國(guó)，放眼全球。針對(duì)罕見病及癌症治療領域，推動新藥研發(fā)與上市，滿足病患需求。據悉，九天生物A輪總融資金額1.5億美元。
諾潔貝生物
諾潔貝生物成(chéng)立于2020年3月，由基因治療領域資深的科學(xué)家、企業家聯合創立，緻力成(chéng)爲具有國(guó)際影響力的全球領先的基因治療公司。2021年4月，蘇州諾潔貝生物技術有限公司已完成(chéng)3000萬美元A輪融資，此輪融資主要用于諾潔貝生物多款基因治療管線的臨床産品的準備和cGMP生産車間的建設。
鼐濟醫藥
鼐濟醫藥是一家集基因治療藥物研發(fā)、生産和臨床應用爲一體的高新技術企業，成(chéng)立之初已完成(chéng)近億元融資，緻力于通過(guò)國(guó)際前沿的基因治療技術，爲多種(zhǒng)遺傳疾病和癌症加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創新療法。擁有一支具備豐富的基因治療和細胞治療研發(fā)經(jīng)驗的專業管理團隊，團隊在基因治療技術、藥物開(kāi)發(fā)與生産、臨床研究以及注冊申報等各個重要環節均擁有豐富經(jīng)驗。
珠海貝斯昂科
貝斯生物于2021年4月正式成(chéng)立。該公司由在生物醫學(xué)領域具有20年臨床醫生、科研、創業、和風險投資經(jīng)驗的徐天宏博士發(fā)起(qǐ)創立，專注于研發(fā)新型基因編輯NK細胞治療産品及基因治療産品。貝斯生物近日完成(chéng)近億元天使輪融資，該輪融資資金將(jiāng)主要用于貝斯生物獨特的基因編輯NK平台及基因治療平台的升級、産品研發(fā)、專利池的構建以及相關團隊建設。
吉凱基因
吉凱基因設立至今，一直利用RNAi等技術，開(kāi)展藥物靶标發(fā)現及其衍生業務。公司業務覆蓋靶标篩選及驗證、抗體藥物及基因治療/細胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開(kāi)發(fā)流程中的源頭創新階段。目前公司通過(guò)自主創新研究已主要開(kāi)發(fā)了15個進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項目，其中7個已許可或轉讓，公司仍在繼續開(kāi)發(fā)的項目中有1個進(jìn)入IND申請階段。
至善唯新
至善唯新成(chéng)立于2018年，是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生産的基因治療企業，治療領域涵蓋血液疾病、罕見病等。2021年2月，至善唯新宣布完成(chéng)數億元人民币A輪融資。
北京合生基因
2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于國(guó)内原創的合成(chéng)生物技術開(kāi)發(fā)的首款基因治療産品 SynOV1.1 獲得美國(guó) FDA 臨床試驗許可，用于治療包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白（AFP）陽性實體瘤。
原基華毅原基華毅目前已開(kāi)發(fā)多條基因治療研發(fā)管線。該公司由首都(dōu)醫科大學(xué)校長(cháng)，著名學(xué)者饒毅教授創立。旗下公司有華毅亮健等。邦耀生物
公司科學(xué)家團隊在基因編輯工具開(kāi)發(fā)和基因治療地中海貧血領域，已經(jīng)持續取得一系列突破性進(jìn)展，利用基因編輯技術重新開(kāi)啓胎兒期的γ珠蛋白的表達，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成(chéng)爲治愈地貧患者的治療方案之一。
新芽基因
新芽基因成(chéng)立于2020年7月，由何春豔博士和常興博士聯合創立。2021年7月，蘇州新芽基因生物技術有限公司宣布已完成(chéng)數千萬人民币Pre-A輪融資。
目鏡生物
上海目鏡生物醫藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向(xiàng)進(jìn)化技術開(kāi)發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術和産品研發(fā)的創新公司。作爲一家創新型生物醫藥企業，公司緻力于爲全球眼科疾病患者帶來光明。目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療産品臨床前研發(fā)經(jīng)驗，目前已有一款AMD基因治療的候選藥物。
丹瑞生物
上海丹瑞生物醫藥科技有限公司是一家臨床階段的創新型生物醫藥公司，成(chéng)立于2018年4月。丹瑞中國(guó)自成(chéng)立之初便一直推動普列威（Provenge）在中國(guó)的上市，并緻力于將(jiāng)丹瑞美國(guó)前沿的免疫細胞治療技術轉移到中國(guó)。丹瑞中國(guó)希望將(jiāng)自身經(jīng)驗服務于行業，打造中國(guó)細胞和基因治療的産業化加速器。
此外，藥融雲數據（www.pharnex cloud.com）顯示，目前還(hái)有領諾醫藥、神拓生物、上海渤因生物、克睿基因、恒瑞醫藥、安龍生物、天澤雲泰、和度生物、星明優健(UgeneX Therapeutics)、本導基因、錦籃基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福醫藥、北海康成(chéng)、北京諾思蘭德生物、瑞風生物、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、信立泰、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、繼景生物、吉脈基因等企業緻力于基因治療相關新藥開(kāi)發(fā)。
中國(guó)基因治療的監管中國(guó)科學(xué)家早在上世紀80年代末90年代初就(jiù)開(kāi)展了基因治療的基礎研究和臨床試驗。基因治療監管政策最早于1993年出台，到目前爲止，監管政策的演變大緻可以分爲三個階段。
第一階段（二十世紀末）
1993年，國(guó)家科委頒布了《基因工程安全管理辦法》，但這(zhè)一規定并未對(duì)基因治療做出具體規定。同年，衛生部藥監局發(fā)布了《人體體細胞治療與基因治療臨床研究質量控制要點》，爲基因治療提供了具體的質量控制指南，對(duì)促進(jìn)基因治療的快速發(fā)展發(fā)揮了重要作用。1999年，國(guó)家藥監局頒布了《新生物制品批準辦法》和《藥物臨床試驗管理規範》，將(jiāng)基因治療納入生物新産品和藥物臨床試驗的監管範圍。因此，在基因治療領域，中國(guó)至今形成(chéng)了技術和藥物兩(liǎng)條監管路徑，以及科技、衛生、藥品等主管部門實施的多元監管模式。總體來看，這(zhè)個階段的監管政策相對(duì)寬松，調控措施相對(duì)粗糙。
第二階段（二十一世紀前15年）
21世紀初，我國(guó)已形成(chéng)了較爲全面(miàn)但仍寬松的基因治療監管政策。2003年，國(guó)家食品藥品監督管理局頒布了三項有關人類基因治療的規定。科技部、衛生部聯合發(fā)布了《人類胚胎幹細胞研究倫理指導原則》。衛生部根據《人類輔助生殖技術管理辦法（2001）》，制定了《人類輔助生殖技術技術規範》和《人類輔助生殖技術和人類精子庫倫理原則》，制定了禁止以生殖爲目的的基因治療臨床試驗的政策。
2007年，衛生部發(fā)布了《涉及人體的生物醫學(xué)研究倫理審查辦法（試行）》，初步規定了基因治療的倫理審查程序。2009年，衛生部發(fā)布了《醫療技術臨床應用管理辦法》，將(jiāng)基因治療列爲第三類應當審批的醫療技術。
2009年，衛生部還(hái)發(fā)布了《臍血幹細胞治療技術管理規範（試行）》和《基因芯片診斷技術管理規範》。2010年，國(guó)家食品藥品監督管理局發(fā)布了《藥品臨床試驗倫理審查指導原則》。2015年，國(guó)家衛生計生委、國(guó)家食品藥品監督管理局聯合發(fā)布了《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》、《幹細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》等監管措施和倫理準則。同年，國(guó)家衛生計生委取消了第三類醫療技術臨床應用的行政審批，細胞治療和基因治療可由醫療機構自行審批。
第三階段（2016年至今）
這(zhè)一時(shí)期的特點是技術和産業促進(jìn)、權利保護和風險控制相協調的綜合監管政策。2016年“生物免疫療法”魏則西事(shì)件發(fā)生後(hòu)，國(guó)家衛生計生委立即暫停所有未經(jīng)批準的第三類醫療技術臨床應用，基因治療監管政策趨于嚴格，但生物技術仍然屬于國(guó)家重點推進(jìn)發(fā)展的領域。
在技術和産業推廣方面(miàn)，基因治療無論是作爲一種(zhǒng)新的醫療技術，還(hái)是作爲一種(zhǒng)生物醫藥産業，都(dōu)具有廣闊的前景。在國(guó)務院“十三五”國(guó)家戰略性新興産業發(fā)展規劃（國(guó)發(fā)[2016]67号）、“十三五”國(guó)家科技創新規劃（國(guó)發(fā)[2016]43号）中，《新建六個自由貿易試驗區方案》（國(guó)發(fā)〔2019〕16号）等與經(jīng)濟社會(huì)發(fā)展有關的綱領性文件都(dōu)對(duì)基因治療領域的産業發(fā)展給予了鼓勵政策。
而針對(duì)人類基因技術尚未形成(chéng)系統的法律規定體系（包括基因治療），在法律（狹義）層面(miàn)上對(duì)基因治療沒(méi)有直接的規定。現行的監管規範主要是技術管理方法或倫理準則。我國(guó)基因治療的法律（廣義）框架主要包括國(guó)務院發(fā)布的行政法規、部門規章和國(guó)務院各部委發(fā)布的規範性文件。
受CRISPR嬰兒事(shì)件影響，中國(guó)正在生物安全、基因技術和生物醫學(xué)等領域加緊立法。2019年，《生物安全法》通過(guò)全國(guó)人大常委會(huì)第一次審議。中央全面(miàn)深化改革委員會(huì)第九次會(huì)議審議通過(guò)了“國(guó)家科技倫理委員會(huì)架構”，緻力于推動建立覆蓋面(miàn)廣、導向(xiàng)明确的科技倫理綜合治理體系。中國(guó)國(guó)家衛生和科技部門正在采取相應的立法行動，起(qǐ)草了《生物醫藥新技術臨床應用管理規定（征求意見稿）》和《生物技術研究開(kāi)發(fā)安全管理規定（征求意見稿）》，目标是形成(chéng)更加合理的監督機制，加強監督，增加法律責任，促進(jìn)生物技術研發(fā)、應用及相關産業的健康發(fā)展。
小結雖然近年來基因治療在我國(guó)方興未艾，但要縮小與西方國(guó)家的差距，仍有許多工作要做。首先，我們認爲公衆教育對(duì)基因治療的成(chéng)功至關重要。基因治療作爲一門新興的醫學(xué)門類，正在深刻地改變著(zhe)醫藥行業的格局，然而，它還(hái)遠未成(chéng)熟，也就(jiù)是說(shuō)，還(hái)有許多未知數有待探索。當發(fā)生嚴重不良事(shì)件時(shí)，公衆的态度可能(néng)直接決定基因治療的命運。
第二，穩定的資金至關重要。從基因治療的曆史來看，我國(guó)起(qǐ)步較早，但與同期的美國(guó)和歐洲相比，進(jìn)展緩慢且十分有限。
第三，中國(guó)目前對(duì)基因治療的監管複雜繁瑣。如何協調不同的規範，簡化規定，有利于我國(guó)基因治療的研究和發(fā)展。基因治療的對(duì)象通常是那些身體狀況不好(hǎo)的人，他們迫切需要新的治療方法來改善他們的健康狀況和獲得生命的機會(huì)。更好(hǎo)的法規應該有助于縮短從研究到臨床應用的時(shí)間。
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